La Haute Autorité de santé (HAS) appelle les professionnels de santé à la vigilance sur la prescription d'hormone de croissance pour les enfants qui n'en présentent pas de déficit. La HAS constate, en effet, que l'hormone de croissance principalement prescrite à des enfants présentant un déficit de cette dernière, l'est aussi  pour d’autres jeunes qui sont non déficitaires. Ces derniers sont atteints le plus souvent de maladies rares, dont une petite taille, avec « des preuves d'efficacité de faible niveau » et des « données qui ne permettent ni d'infirmer ni de confirmer un sur-risque de décès à long terme ». La HAS, « au regard de la gravité de l'état de santé des enfants concernés », conclut en faveur du maintien du remboursement des hormones, mais rappelle la nécessité de respecter un certain nombre de précautions d'usage et de s'attacher à une prise en charge globale de ces jeunes. En ce sens, le Collège de la HAS appelle à une réflexion collective sur la qualité de vie des personnes de petite taille, afin de contribuer à changer le regard porté sur eux dans notre société. La HAS souligne la nécessité de discuter des avantages et des inconvénients du traitement avant son instauration, de respecter strictement les doses préconisées, d'arrêter le traitement après 1 an en cas d'absence de réponse à ce dernier et de réévaluer le traitement après 1 et 2 ans. Après les polémiques des résultats de l'étude Santé Adulte GH Enfant (SAGhE)¹, la HAS a en effet pu observer que les données disponibles sur la tolérance à long terme ne permettent ni de confirmer ni d'infirmer le risque théorique attribué au traitement par l'hormone de croissance.